Sindromi di Dravet e di Lennox-Gastaut, richiesta autorizzazione europea per Epidiolex

Tratto da Redazione osservatoriomalattierare.it - 8 gennaio 2018

Il farmaco è a base di cannabidiolo ed è stato sviluppato come terapia per le crisi epilettiche associate alle due patologie

Londra (REGNO UNITO) e Carlsbad (U.S.A.) – GW Pharmaceuticals, azienda biofarmaceutica incentrata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie con prodotti a base di cannabinoidi, ha annunciato venerdì scorso di avere presentato all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) la richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per Epidiolex (cannabidiolo o CBD) come terapia aggiuntiva nel trattamento delle crisi epilettiche associate alle sindromi di Dravet e di Lennox-Gastaut (LGS), due forme di epilessia a insorgenza infantile con elevata resistenza alle terapie.

GW ha ricevuto dall'EMA la qualifica di farmaco orfano per il trattamento a base di Epidiolex delle sindromi di Lennox-Gastaut e di Dravet e, recentemente, della sindrome di West e della sclerosi tuberosa complessa. A ottobre 2017, GW ha completato la presentazione della richiesta di approvazione (NDA, New Drug Application) per Epidiolex presso la Food and Drug Administration (FDA) statunitense, includendo le crisi epilettiche associate a LGS e Dravet. La richiesta è stata accettata dalla FDA per la revisione prioritaria.

"La presentazione della richiesta di autorizzazione alla commercializzazione segna un'importante tappa nel programma di sviluppo di Epidiolex ed è un fondamentale, ulteriore passo per poter fornire questa nuova, potenziale opzione di trattamento a livello globale", ha affermato Justin Gover, CEO di GW Pharmaceuticals. "GW ha l'obiettivo di rendere Epidiolex disponibile in Europa per i pazienti affetti da LGS e Dravet, entrambe molto difficili da trattare e causa di condizioni devastanti. Continueremo a lavorare per sviluppare in Europa l'infrastruttura commerciale necessaria, in previsione dell'approvazione e del lancio futuri".

La richiesta di autorizzazione alla commercializzazione di Epidiolex è supportata dai dati degli studi di Fase III sull'efficacia e la sicurezza del farmaco, che sono risultati conformi all'endpoint primario. Epidiolex è risultato generalmente ben tollerato nei test. La richiesta include dati di sicurezza relativi a circa 1.500 pazienti, di cui circa 400 esposti a terapia continua per oltre un anno. Circa il 26% dei pazienti trattati con Epidiolex nel programma di sviluppo clinico di Fase III provenivano da centri europei. Oltre ai dati di riferimento su sicurezza ed efficacia, la richiesta include un'approfondita documentazione tossicologica, preclinica e farmacologico-clinica.

Informazioni sulla sindrome di Lennox-Gastaut

L'insorgenza della LGS si presenta in genere fra i 3 e i 5 anni e può essere causata da diverse condizioni, tra cui malformazioni cerebrali, gravi ferite alla testa, infezioni del sistema nervoso centrale, condizioni metaboliche o neurodegenerative genetiche. Nel 30% dei pazienti, non viene riscontrata nessuna causa. I pazienti affetti da LGS presentano generalmente più tipi di crisi epilettiche, incluse crisi convulsive e atoniche che portano spesso a cadute e ferite, oltre a crisi epilettiche non convulsive. La resistenza ai farmaci antiepilettici è comune nei pazienti che soffrono di LGS, e buona parte dei bambini affetti presenta ritardo mentale, oltre a ritardi nello sviluppo e problemi comportamentali.

Informazioni sulla sindrome di Dravet

La sindrome di Dravet è una grave encefalopatia epilettica con insorgenza nell'infanzia e notevole resistenza alle terapie, spesso associata a mutazione nel gene SCN1A. L'insorgenza della sindrome di Dravet avviene nel corso del primo anno di vita in neonati precedentemente sani e dallo sviluppo normale. Gli attacchi iniziali sono spesso correlati a febbri, gravi e di lunga durata. Nel tempo, le persone affette da sindrome di Dravet possono sviluppare più tipi di crisi epilettiche, fra cui crisi tonico-cloniche, miocloniche e assenze atipiche e sono predisposti ad attacchi epilettici prolungati, definiti come "stato epilettico", una condizione che è potenzialmente letale. Il rischio di morte prematura, inclusa la SUDEP (morte improvvisa e inattesa in soggetti che soffrono di epilessia) è elevato nelle persone affette da sindrome di Dravet. Inoltre, la maggior parte di loro sviluppa disabilità intellettive e dello sviluppo da moderate a gravi, e richiede supervisioni e cure per tutta la vita. Al momento non esistono terapie autorizzate dalla FDA e quasi tutti i pazienti continuano ad avere crisi epilettiche incontrollate e altre esigenze mediche.

Informazioni su Epidiolex (cannabidiolo)

Epidiolex, il principale candidato di prodotto cannabinoide di GW, è una formulazione farmaceutica di cannabidiolo (CBD) purificato in corso di sviluppo per il trattamento di una serie di rari disordini epilettici con insorgenza nell'infanzia. GW ha presentato una richiesta NDA presso la FDA per il riconoscimento di Epidiolex come trattamento aggiuntivo delle crisi epilettiche associate alle sindromi di Lennox-Gastaut e Dravet. L'approvazione e il lancio di Epidiolex sono auspicati per il 2018. A oggi, l'azienda ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA degli Stati Uniti per Epidiolex come trattamento della sindrome di Dravet, della sindrome di Lennox-Gastaut (LGS), della sclerosi tuberosa complessa (TSC) e degli spasmi infantili (IS). Inoltre, GW ha ricevuto dalla FDA la designazione di approvazione accelerata per il trattamento della sindrome di Dravet e la concessione condizionale della designazione di malattia rara pediatrica. L'Azienda ha infine ricevuto la designazione di farmaco orfano dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per Epidiolex, per il trattamento delle sindromi di Lennox-Gastaut, di Dravet e di West e della TSC. GW sta attualmente valutando ulteriori programmi di sviluppo clinico per altri disordini convulsivi.

Informazioni su GW Pharmaceuticals e Greenwich Biosciences

Fondata nel 1998, GW è un'azienda biofarmaceutica incentrata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie basate sulla sua piattaforma proprietaria di prodotti cannabinoidi in un'ampia gamma di aree patologiche. GW, assieme alla sussidiaria USA Greenwich Biosciences, sta portando avanti un programma di farmaci orfani nel campo dell'epilessia con insorgenza infantile concentrato su Epidiolex (cannabidiolo), per cui GW ha presentato la richiesta NDA alla FDA quale trattamento aggiuntivo di LGS e sindrome di Dravet. L'azienda continua a valutare Epidiolex in condizioni epilettiche aggiuntive e a predisporre continui test clinici per la sclerosi tuberosa complessa e gli spasmi infantili. GW ha commercializzato il primo farmaco cannabinoide di origine vegetale al mondo, Sativex (nabiximols), autorizzato per il trattamento della spasticità dovuta alla sclerosi multipla in numerosi Paesi al di fuori degli Stati Uniti. L'azienda ha una vasta pipeline di ulteriori candidati di prodotto cannabinoidi che include composti in studi di Fase I e II per il glioma, la schizofrenia e l'epilessia. Per ulteriori informazioni, visitare il sito di GW Pharmaceuticals.



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SURVEY: Cadute in pazienti con epilessia

La Federazione Europea sulla Sindrome di Dravet in collaborazione con l'Associazione Famiglie Sindrome Lennox-Gastaut Italia Onlus ha promosso questo breve e semplice questionario per conoscere la reale necessità di protezione in caso di cadute.

Alcune aziende stanno progettando un dispositivo di tipo air-bag in grado di proteggere dalle cadute. L'obiettivo è quello di conoscere l'incidenza delle cadute nelle diverse forme di epilessia con dati concreti a sostegno di questa necessità di protezione che potrebbe contribuire a migliorare la qualità della vita, sia in termini di protezione, sia in termini di discrezione, in quanto il sistema si attiva solo in caso di caduta reale.

Il sondaggio è terminato.

Ringraziamo tutti coloro che hanno collaborato compilando il questionario.

Di seguito sono riportati i dati provvisori sul Survey: cadute in pazienti con l'epilessia.


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